境外开放课程——按学科专业列表
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Modeling Tools for Pharmacokinetics and Systems Medicine[药代动力学和系统医学建模工具]
   Damjana Rozman(卢布尔雅那大学) 协调行动系统医学(CASyM)是一个多学科的欧洲联盟,联合力量制定欧洲系统医学实施战略(路线图)。CASyM路线图由临床需求驱动:其目的是确定系统方法将解决临床...
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Whole-exome sequencing reveals defective CYP3A4variants predictive for paclitaxel dose-limiting neuropathy[全外显子组测序显示预测紫杉醇剂量限制性神经病的CYP3A4变异缺陷]
   María Apellániz Ruiz(西班牙国家癌症研究中心) 问题 紫杉醇是一种广泛使用的化疗药物,可导致严重的周围神经病变,导致剂量减少和治疗中止,如果长期使用,会降低患者的生活质量。改变紫杉醇药代动力学的遗传...
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Immunology and Cancer[免疫学与癌症]
   Jianzhu Chen(麻省理工学院) 陈建柱阐述了利用免疫系统对抗癌症的棘手挑战。他从基础知识开始:身体如何利用两个层次的防御病原体:天然免疫和适应性免疫。陈对后一种保护特别感兴趣,因为它...
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Why do We Need Differential Pricing?/Industry Perspective[为什么我们需要差别定价/行业前景]
   Mark B. McClellan; Judy C. Lewent(布鲁金斯学会;麻省理工学院) 为什么我们需要差别定价/行业前景根据最近对制药行业研发的研究,新药的第一片或一滴水的价格很高——8亿美元。但制造后续药片的成本几乎为零。什么是为改善生命...
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Development of methods for patient group stratification and tailored medical interventions[制定患者群体分层方法和定制医疗干预措施]
   Daniel Urda Muñoz(马拉加大学) 准确、及时地预测疾病相关特征并识别疾病风险的最强预测因子对于患者、医疗服务提供者和医疗行业至关重要。早期风险预测可以实现预防和早期治疗干预,从而降低护...
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Serum microRNA-profiles indicate a role of Fragile-X-related proteins for ALS[血清microRNA图谱显示脆性X相关蛋白在ALS中的作用]
   Axel Freischmidt(乌尔姆大学) 在以前的研究中,我们在家族性ALS患者和大多数(60%)散发性ALS患者中发现了一部分下调的血清microRNA(miRNA),这在临床前突变携带者中已经很明显。一个常见的...
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Feedback mechanisms and systems medicine: Modeling cholesterol homeostasis for drug discovery[反馈机制和系统医学:药物发现中胆固醇稳态的建模]
   Jure Ačimovič(卢布尔雅那大学) 反馈机制是细胞组织的关键特征;然而,它们可能导致对数据的严重误解。胆固醇生物合成是一个强健且高度调控的途径;然而,高胆固醇血症在西方世界是一种普遍的疾...
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Bringing gene therapy based SOD1 silencing towards human trials: A highly efficacious, off-target free and biomarker supported strategy for fALS[将基于基因治疗的SOD1沉默引入人体试验:一种高效、无靶点和生物标记物支持的fALS策略]
   Joseph M. Scarrott(雪菲尔大学) 目标:1。在SOD1-G93A小鼠模型中使用临床就绪载体评估scAAV9 shRNA介导的SOD1沉默的治疗效果。2.研究CSF SOD1蛋白水平的测量作为有效剂量和SOD1敲除效果的生物标...
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Cognitive and behavioural symptoms in ALS: why are they there and how to assess them?[ALS患者的认知和行为症状:为什么存在以及如何评估?]
   Thomas H. Bak(爱丁堡大学) 一个多世纪以来,我们对肌萎缩侧索硬化症的理解一直以单纯运动性退行性变的概念与日益认识到可能导致痴呆的认知症状的频率和重要性之间的紧张关系为特征。ALS患...
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Identifying Alzheimers Disease-Related Brain Regions from Multi-Modality Neuroimaging Data using Sparse Composite Linear Discrimination Analysis[利用稀疏复合线性判别分析从多模态神经成像数据识别阿尔茨海默病相关脑区]
   Jieping Ye(密歇根大学) 在疾病发展的早期诊断阿尔茨海默病(AD)具有重要的临床意义。目前的临床评估主要依赖于认知测量,其敏感性和特异性较低。快速发展的神经成像技术前景广阔。到目...
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Hypothalamic atrophy correlates with onset of disease-defining symptoms in patients with ALS[ALS患者下丘脑萎缩与疾病定义症状的发病相关]
   Martin Gorges(德国乌尔姆大学) 背景:能量代谢的改变已在ALS的背景下被描述,但缺乏下丘脑参与的直接证据。下丘脑在控制能量代谢中起着关键作用。目的:研究显性ALS和无症状ALS突变携带者下丘...
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Euro-MOTOR: A multi-centre population-based case-control study of metals and solvents exposure as risk factors for amyotrophic lateral sclerosis[Euro MOTOR:金属和溶剂暴露作为肌萎缩侧索硬化症危险因素的多中心人群病例对照研究]
   James P. K. Rooney(都柏林三一学院) 导言:暴露于金属和溶剂被认为是包括肌萎缩侧索硬化症(ALS)在内的神经退行性疾病的一个风险因素,但由于难以评估历史暴露,研究变得复杂。方法:在爱尔兰、意...
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Discovery of microRNA gene mutations in ALS patient genomes[ALS患者基因组中microRNA基因突变的发现]
   Chen Eitan(魏茨曼科学研究所) microRNA是一种内源性小RNA,被认为在包括神经退行性变在内的许多病理学中发挥作用。我们最近证明,肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种人类运动神经元系统的神经退行...
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Two G-quadruplex structures adopted by oligonucleotide model of ALS and FTD linked GGGGCC repeats[ALS和FTD连接GGCC重复序列的寡核苷酸模型采用的两种G-四联体结构]
   Jasna Brčić(斯洛文尼亚国家化学研究所) 肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞痴呆(FTD)最常见的遗传原因是位于C9orf72基因非编码区内的GGCC重复序列数量大量增加。扩展的GGCC重复序列(包括G-四链体)采用...
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Sparse Linear Models Explain Phenotypic Variation and Predict Risk of Complex Disease[稀疏线性模型解释表型变异并预测复杂疾病的风险]
   Gad Abraham(澳大利亚国家ICT) 医学遗传学的一个中心目标是建立模型,精确预测给定基因型的复杂疾病。为了最大限度地提高预测价值并识别因果性单核苷酸多态性(SNPs),所有SNPs应同时建模。套...
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